美首准基因療法治血癌 度身訂做只需一次 開治癌新方向

【明報專訊】美國食品及藥物管理局(FDA)周三首次批准一種度身訂做的基因療法,用以治療血癌,開闢癌症治療新方向。這療法透過改造患者自身的免疫細胞基因,使之能殺死癌細胞,臨牀實驗顯示逾八成患者在3個月內病情得到紓解。不過這療法收費高昂,一次治療費用為47.5萬美元(約370.5萬港元)。

FDA批准的是CAR-T基因改造療法,由諾華藥廠(Novartis)推出後,名叫Kymriah,用於治療常見於兒童及25歲以下的青少年患上的B細胞急性淋巴細胞性白血病(B-cell acute lymphoblastic leukemia)。FDA形容這病「具毁滅性和致命」,Kymriah正好填補「未滿足的需求」,但規定只有對傳統療法無效或癌症復發的患者,才可使用。該新療法是先抽取患者的「T細胞」,即在人體免疫系統上發揮重要作用的白血球細胞,將之低溫冷藏,運到諾華位於新西澤的製造中心,然後改造基因編碼,使T細胞能辨別及攻擊癌細胞,最後將之放回患者體內,以殺死癌細胞。臨牀實驗結果顯示,在63名兒童及年輕成年患者中,83%接受這新療法後,3個月內病情得到緩解,6個月時89%患者仍然存活,到1年仍有79%存活。

只用於傳統療法無效復發者

這療法最初由賓夕法尼亞大學研究員研發,並授權給諾華藥廠使用。最先接受這療法是一名6歲女童,她2012年患上血癌垂危,其後在賓夕法尼亞兒童醫院接受CAR-T療法,現在已12歲,5年來都沒有在體內發現癌細胞。據美國國家癌症研究所估計,美國每年被診斷患有B細胞急性淋巴細胞性白血病的20歲以下患者約有3100人,是兒童最常見的癌症,且難以治療。

現時的治療方法包括化療、造血幹細胞移植,但每年仍有約600名患者血癌復發,5年無復發存活率僅為10%至30%。由於新療法是度身訂做,由抽取T細胞、冷藏、改造基因到再注回病人體內,整個過程需時約22天。諾華表示,初期有20間醫療中心獲准進行這治療,今年底將增至32間。Kymriah只需使用一次,但費用高達47.5萬美元,諾華稱病人接受治療後1個月內沒反應便不收費,並會為沒有買保險又或保險不足的病人提供財務協助。

費用約370萬元 1個月無效不收費

可負擔藥物組織不滿諾華將治療價格定得太高,最近曾與諾華開會。但諾華稱,Kymriah不算昂貴,利用骨髓治療血癌費用更高,約54萬至80萬美元。

FDA形容今次突破是「歷史性」,開啟治療癌症的新方向。FDA醫生戈特利布(Scott Gottlieb)說:「我們進入一個醫療創新的新領域,有能力改造患者自身的細胞用以攻擊致命細胞」。他對基因與細胞療法寄予厚望,認為未來可治好許多目前不治之症。

療法具風險 併發症可致命

不過Kymriah也有風險,病人在接受治療後可能出現被稱為「細胞因子風暴」(cytokine storm)的副作用,包括高燒、血壓急降、肺充血,神經系統出問題和其他可能致命的併發症。美國製藥公司朱諾治療(Juno Therapeutics)也在研究CAR-T療法,但今年初有病人在臨牀試驗出現腦水腫死亡。有學者指出,這CAR-T技術對治療血癌有效,但對於一些「固體腫瘤」如肺癌或黑色素瘤則治療效果不彰。

(紐約時報/BBC)

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