罕見病藥費分擔原則:不因病致貧 研放寬經濟審查 設資產界線折扣制

罕見病「脊髓肌肉萎縮症」(SMA)患者周佩珊去年10月向特首林鄭月娥陳情,爭取引入美國新藥,該藥已於上月21日完成註冊。政府透過「特別用藥計劃」讓第一型患者免費用藥,已有9人接受治療及評估,他們可免費用藥至12月。該藥藥費每年數以百萬元計,去年《施政報告》提出檢討關愛基金藥費分擔機制,據了解,基本原則是不會令患者及家屬「因病致貧」,並研究收窄經濟審查的核心家庭範圍,同時探討設定資產界線,超出特定水平會按折扣分擔藥費。已用藥的周佩珊期望其他患者可趁未惡化前盡快用藥,亦盼藥費「不會很快蒸發(病人家庭)資產」。 脊髓肌萎藥註冊 9人免費至年底 生產SMA藥物的渤健公司(Biogen)昨宣布SPINRAZA(nusinersen)已完成註冊,獲准在港發售,而「特別用藥計劃」會停止招納新個案,正用藥患者可免費接受治療至12月。 周佩珊昨接受本報訪問表示「好開心」,指用藥是患者的曙光,盼年輕患者可盡快用藥,「應不分患者類型,趁小朋友未惡化前用藥」,否則肌肉萎縮後「很難返轉頭」。周上月初完成脊骨手術,上月26日注射第一劑藥物,本月中將注射第二劑,「沒什麼不舒服」。藥費方面,她期望是患者家庭可負擔的水 詳細內容

【有片】SMA知多少? 脊髓肌肉萎縮症患者分四型

隨著特首林鄭月娥介入,治療脊髓肌肉萎縮症(SMA)的美國新藥將引入本港,社會對這種罕有疾病患者的關注相應升溫。 據統計,SMA患者分一至四型,本港現約有60名患者,當中一型約有10人,一般用藥效用較低。 養和醫院腦神經科中心主任蔡德康醫生指出,SMA患者的身體未能製造運動神經元所需蛋白,因此會損壞患者控制隨意肌肉的神經細胞,令全身肌肉迅速退化、無力及萎縮。 他稱,最嚴重的情況是,出生頭6個月就已經發病,為之第一型。如果出生後6至18個月發病為之第二型。如果18個月後才發病,相對來說較輕微,大部分人士自已可以走路。而第四型就是,成年之後才發病,影響最輕微。 不過,這種頑疾並非不能完全預防,如果有結婚生仔的打算,產前基因檢查可以降低SMA風險。 養和醫院副院長陳煥堂醫生表示,如果夫妻雙方在產前檢查中,都帶有隱性基因,就需要和婦產科醫生詳細談談。可能在產前檢查的時候,就可以知道嬰兒有無這種罕見的遺傳病,而作出合適處理。 食物及衞生局局日前表示,引入新藥治療脊髓肌肉萎縮症患者的進度良好,臨床團隊正密鑼緊鼓籌備,會盡快評估病人情況,如果合適便可用藥。 資料顯示,養和醫院的「健步樂行獻愛心」步行籌 詳細內容

養和義工隊為「脊髓肌肉萎縮症」籌36萬 患者周佩珊:新藥帶來希望

200多名養和醫院員工及其親友參加第10屆「健步樂行獻愛心」步行籌款,為「脊髓肌肉萎縮症慈善基金」籌得36萬多元善款,協助脊髓肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,簡稱 SMA)患者購置維生及改善生活質素的設備及特製輪椅。特首林鄭月娥早前公布與藥廠達成共識將治療SMA的新藥引入港,曾為此呈上陳情書的SMA患者周佩珊,今日亦有到場,她指,現時仍在等候政府消息,又稱患者們都十分期待病情得改善的一天,「每一個患者都有不同的夢想,都想用自己的經歷貢獻社會,為不開心的人帶來希望」。 SMA是可致命的遺傳病,每1萬人就有1人患上,養和醫院腦神經科中心主任蔡德康指,SMA患者的身體未能製造運動神經元所需蛋白,因此會損壞患者控制隨意肌肉的神經細胞,令全身肌肉迅速退化、無力及萎縮,而新藥就可激活患者體內的「後備基因」製造運動神經元所需蛋白,他形容新藥是遺傳疾病中「突破」及「成功」的例子,他又指,現時外國亦有團體研究,盼只注射一次性的藥物,就能補充足夠的運動神經元所需蛋白。 脊椎肌肉萎縮症患者周佩珊於去年10月,以兩隻手指寫陳情書予特首,要求引入美國新藥,後來亦到到特首辦公室請願,本 詳細內容