罕見病藥費分擔原則:不因病致貧 研放寬經濟審查 設資產界線折扣制

罕見病「脊髓肌肉萎縮症」(SMA)患者周佩珊去年10月向特首林鄭月娥陳情,爭取引入美國新藥,該藥已於上月21日完成註冊。政府透過「特別用藥計劃」讓第一型患者免費用藥,已有9人接受治療及評估,他們可免費用藥至12月。該藥藥費每年數以百萬元計,去年《施政報告》提出檢討關愛基金藥費分擔機制,據了解,基本原則是不會令患者及家屬「因病致貧」,並研究收窄經濟審查的核心家庭範圍,同時探討設定資產界線,超出特定水平會按折扣分擔藥費。已用藥的周佩珊期望其他患者可趁未惡化前盡快用藥,亦盼藥費「不會很快蒸發(病人家庭)資產」。 脊髓肌萎藥註冊 9人免費至年底 生產SMA藥物的渤健公司(Biogen)昨宣布SPINRAZA(nusinersen)已完成註冊,獲准在港發售,而「特別用藥計劃」會停止招納新個案,正用藥患者可免費接受治療至12月。 周佩珊昨接受本報訪問表示「好開心」,指用藥是患者的曙光,盼年輕患者可盡快用藥,「應不分患者類型,趁小朋友未惡化前用藥」,否則肌肉萎縮後「很難返轉頭」。周上月初完成脊骨手術,上月26日注射第一劑藥物,本月中將注射第二劑,「沒什麼不舒服」。藥費方面,她期望是患者家庭可負擔的水平,「不會很快蒸發資產」。 周佩珊冀藥費「不會很快蒸發資產」 林鄭月娥去年在《施政報告》宣布,醫院管理局會加快檢討關愛基金的病人藥費分擔機制,原預計今年上半年提出改善方案。據醫管局年中向立法會提交的文件,最終報告延至今年底完成。 據了解,醫管局上月諮詢病人組織,將完成藥費分擔機制檢討。另一消息指,有關顧問報告的原則包括不會令患者家庭「因病致貧」,報告會研究進一步收窄經濟審查時的核心家庭範圍,已婚病人只計算配偶及未成年子女入息,未成年病人則只計算父母,另會探討設定資產界線,若超出特定水平,會按折扣後的資產額計算分擔藥費水平。 關愛基金已資助15人買極貴藥 醫管局發言人稱,現有6名SMA患者已展開藥物療程,另3人完成評估,會陸續用藥。發言人又稱,扶貧委員會已通過醫管局建議,SMA藥物註冊後會獲納入關愛基金醫療援助計劃,料病人獲關愛基金資助後,可於今年底前用藥。發言人稱明白購買極昂貴藥物為病人及家庭造成沉重經濟負擔,該局正檢視長期用藥引致資產耗用的問題及病人分擔額,並提出改良方案。 據悉,截至8月31日,關愛基金現已資助15名病人買極度昂貴的藥物。此外,醫管局定期檢視藥物名冊,消息指新增藥物包括一種昂貴的肺癌藥。 團體批罕見病政策「空白」 香港罕見疾病聯盟會長曾建平稱,SMA患者獲特首親自跟進,引入藥物速度快,但他指其他罕見病人同樣需關注,反問「是否一定要特首慰問才有藥用」。他說,本港醫療系統相對健全,罕見病政策則「空白」,沒罕見病定義和病人名冊等。 明報記者 許芳文

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【有片】SMA知多少? 脊髓肌肉萎縮症患者分四型

隨著特首林鄭月娥介入,治療脊髓肌肉萎縮症(SMA)的美國新藥將引入本港,社會對這種罕有疾病患者的關注相應升溫。 據統計,SMA患者分一至四型,本港現約有60名患者,當中一型約有10人,一般用藥效用較低。 養和醫院腦神經科中心主任蔡德康醫生指出,SMA患者的身體未能製造運動神經元所需蛋白,因此會損壞患者控制隨意肌肉的神經細胞,令全身肌肉迅速退化、無力及萎縮。 他稱,最嚴重的情況是,出生頭6個月就已經發病,為之第一型。如果出生後6至18個月發病為之第二型。如果18個月後才發病,相對來說較輕微,大部分人士自已可以走路。而第四型就是,成年之後才發病,影響最輕微。 不過,這種頑疾並非不能完全預防,如果有結婚生仔的打算,產前基因檢查可以降低SMA風險。 養和醫院副院長陳煥堂醫生表示,如果夫妻雙方在產前檢查中,都帶有隱性基因,就需要和婦產科醫生詳細談談。可能在產前檢查的時候,就可以知道嬰兒有無這種罕見的遺傳病,而作出合適處理。 食物及衞生局局日前表示,引入新藥治療脊髓肌肉萎縮症患者的進度良好,臨床團隊正密鑼緊鼓籌備,會盡快評估病人情況,如果合適便可用藥。 資料顯示,養和醫院的「健步樂行獻愛心」步行籌款活動踏入第10年,今年特別為「脊髓肌肉萎縮症慈善基金」籌得36萬多元,希望為不能走動的SMA患者購置設備。 專題系列文章

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養和義工隊為「脊髓肌肉萎縮症」籌36萬 患者周佩珊:新藥帶來希望

200多名養和醫院員工及其親友參加第10屆「健步樂行獻愛心」步行籌款,為「脊髓肌肉萎縮症慈善基金」籌得36萬多元善款,協助脊髓肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,簡稱 SMA)患者購置維生及改善生活質素的設備及特製輪椅。特首林鄭月娥早前公布與藥廠達成共識將治療SMA的新藥引入港,曾為此呈上陳情書的SMA患者周佩珊,今日亦有到場,她指,現時仍在等候政府消息,又稱患者們都十分期待病情得改善的一天,「每一個患者都有不同的夢想,都想用自己的經歷貢獻社會,為不開心的人帶來希望」。 SMA是可致命的遺傳病,每1萬人就有1人患上,養和醫院腦神經科中心主任蔡德康指,SMA患者的身體未能製造運動神經元所需蛋白,因此會損壞患者控制隨意肌肉的神經細胞,令全身肌肉迅速退化、無力及萎縮,而新藥就可激活患者體內的「後備基因」製造運動神經元所需蛋白,他形容新藥是遺傳疾病中「突破」及「成功」的例子,他又指,現時外國亦有團體研究,盼只注射一次性的藥物,就能補充足夠的運動神經元所需蛋白。 脊椎肌肉萎縮症患者周佩珊於去年10月,以兩隻手指寫陳情書予特首,要求引入美國新藥,後來亦到到特首辦公室請願,本月獲特首林鄭月娥接見並承諾將新藥引入港,而SMA患者分一至四型,而確認合適用藥的第一型(即病情最嚴重)SMA病人可免費用藥。 周佩珊今日出席活動時坦言此消息為所有SMA患者帶來希望,她稱,大家見面或於短訊中踴躍分享大家的「未來」,「有人說轉好後要學寫字、出街玩,大家都很期待」,現階段只有第一型SMA患者可免費用藥,但周指,相信特首「尊重每一條生命」,亦希望其他患者的病情都有好轉的機會。 確診為第二型SMA患者的一歲8個月女嬰黃蕊,由母親盧女士帶同出席活動,盧稱,初時得悉女兒患上SMA時很傷心,幸而認識到脊髓肌肉萎縮症慈善基金,見到已成年的患者如何一步步克服生活上的困難,就感到安心,她又指,知道香港引入新藥的一天「好激動」,指如周佩珊等SMA患者已辛苦20多年,終等到奇蹟,亦為女兒感到有希望。 身兼養和醫院副院長及養和山村義工隊總隊長陳煥堂稱,養和醫院的「健步樂行獻愛心」步行籌款活動已經踏入第10年,今年特別為「脊髓肌肉萎縮症慈善基金」籌得36萬多元,希望為不能走動的SMA患者購置設備,等待新藥來臨。 專題系列文章

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