【罕見病】肌原纖維肌病症狀:肌肉無力萎縮 浸大研皺皮木瓜製新藥 獲FDA認證「孤兒藥」

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【明報專訊】「皺皮木瓜」與一般食用木瓜不同,為薔薇科植物「貼梗海棠」的乾燥成熟果實,是臨牀常用中藥。浸大中藥創新研發中心從「皺皮木瓜」提取有效成分研發新藥治療罕見的「肌原纖維肌病」,該藥獲美國食品藥物管理局「孤兒藥」資格認定,成為香港第一款獲得該資格的植物藥。研究團隊計劃兩年內向美國食品藥物管理局(FDA)提交新藥臨牀研究申請。

【罕見病】肌原纖維肌病症狀:肌肉無力萎縮 浸大研皺皮木瓜製新藥 獲FDA認證「孤兒藥」
浸大中藥創新研發中心團隊從「皺皮木瓜」提取有效成分研發新藥治療罕見的「肌原纖維肌病」。(浸大提供)

浸大提取皺皮木瓜成分製藥 治罕見肌原纖維肌病  FDA認證孤兒藥 

肌原纖維肌病是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,通常青少年時期發病,常見臨牀症狀十分嚴重,包括漸進肌肉無力、肌肉萎縮、運動障礙、心肌病等,該病目前沒有有效療法,醫療成本高昂。


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新藥研究:增強患者肌肉力量 提高活動能力

浸大中藥創新研發中心針對由BAG3基因突變導致的肌原纖維肌病,將傳統中醫理論與現代科學技術結合,並採用中藥材「皺皮木瓜」的多種有效成分,研發名為「CDD-2107」的新藥。研究結果顯示,CDD-2107能顯著改善肌原纖維肌病患者的臨牀症狀,包括增強肌肉力量,以及提高活動能力,為患者帶來新希望。

【罕見病】肌原纖維肌病症狀:肌肉無力萎縮 浸大研皺皮木瓜製新藥 獲FDA認證「孤兒藥」
皺皮木瓜是臨牀常用中藥(浸大提供)

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團隊盼兩年內申臨牀研究

浸大協理副校長(中醫藥發展)、中藥創新研發中心總裁卞兆祥稱,預計兩年內向美國食品藥物管理局提交新藥臨牀研究申請,「這是CDD-2107成為國際公認、安全有效,用以治療由BAG3基因突變導致的肌原纖維肌病的藥物的重要一步」。他稱最終目標是CDD-2107獲得美國食品藥物管理局批准上市,令更多患者的病情得到改善。

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