罕見病藥費分擔原則:不因病致貧 研放寬經濟審查 設資產界線折扣制

罕見病「脊髓肌肉萎縮症」(SMA)患者周佩珊去年10月向特首林鄭月娥陳情,爭取引入美國新藥,該藥已於上月21日完成註冊。政府透過「特別用藥計劃」讓第一型患者免費用藥,已有9人接受治療及評估,他們可免費用藥至12月。該藥藥費每年數以百萬元計,去年《施政報告》提出檢討關愛基金藥費分擔機制,據了解,基本原則是不會令患者及家屬「因病致貧」,並研究收窄經濟審查的核心家庭範圍,同時探討設定資產界線,超出特定水平會按折扣分擔藥費。已用藥的周佩珊期望其他患者可趁未惡化前盡快用藥,亦盼藥費「不會很快蒸發(病人家庭)資產」。 脊髓肌萎藥註冊 9人免費至年底 生產SMA藥物的渤健公司(Biogen)昨宣布SPINRAZA(nusinersen)已完成註冊,獲准在港發售,而「特別用藥計劃」會停止招納新個案,正用藥患者可免費接受治療至12月。 周佩珊昨接受本報訪問表示「好開心」,指用藥是患者的曙光,盼年輕患者可盡快用藥,「應不分患者類型,趁小朋友未惡化前用藥」,否則肌肉萎縮後「很難返轉頭」。周上月初完成脊骨手術,上月26日注射第一劑藥物,本月中將注射第二劑,「沒什麼不舒服」。藥費方面,她期望是患者家庭可負擔的水平,「不會很快蒸發資產」。 周佩珊冀藥費「不會很快蒸發資產」 林鄭月娥去年在《施政報告》宣布,醫院管理局會加快檢討關愛基金的病人藥費分擔機制,原預計今年上半年提出改善方案。據醫管局年中向立法會提交的文件,最終報告延至今年底完成。 據了解,醫管局上月諮詢病人組織,將完成藥費分擔機制檢討。另一消息指,有關顧問報告的原則包括不會令患者家庭「因病致貧」,報告會研究進一步收窄經濟審查時的核心家庭範圍,已婚病人只計算配偶及未成年子女入息,未成年病人則只計算父母,另會探討設定資產界線,若超出特定水平,會按折扣後的資產額計算分擔藥費水平。 關愛基金已資助15人買極貴藥 醫管局發言人稱,現有6名SMA患者已展開藥物療程,另3人完成評估,會陸續用藥。發言人又稱,扶貧委員會已通過醫管局建議,SMA藥物註冊後會獲納入關愛基金醫療援助計劃,料病人獲關愛基金資助後,可於今年底前用藥。發言人稱明白購買極昂貴藥物為病人及家庭造成沉重經濟負擔,該局正檢視長期用藥引致資產耗用的問題及病人分擔額,並提出改良方案。 據悉,截至8月31日,關愛基金現已資助15名病人買極度昂貴的藥物。此外,醫管局定期檢視藥物名冊,消息指新增藥物包括一種昂貴的肺癌藥。 團體批罕見病政策「空白」 香港罕見疾病聯盟會長曾建平稱,SMA患者獲特首親自跟進,引入藥物速度快,但他指其他罕見病人同樣需關注,反問「是否一定要特首慰問才有藥用」。他說,本港醫療系統相對健全,罕見病政策則「空白」,沒罕見病定義和病人名冊等。 明報記者 許芳文

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脊髓肌萎引新藥 11患者先試

罕見病脊髓肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy, 簡稱SMA)患者周佩珊(圖),去年10月向特首林鄭月娥陳情後,政府早前與美國藥廠達成共識,引入新藥。首批可用藥的11名第一型(即病情最嚴重)患者中,已有兩名約兩歲的小童開始用藥,周佩珊母親表示女兒要先接受脊髓手術後才可用藥,「現在要她增肥應付手術,急不來」。 最小者先 周佩珊最後 食物及衛生局長陳肇始上月中公布港府引入新藥,並透過「特別用藥計劃」,於上月9日免費為首名經臨牀評估為合適的第一型患者注射第一劑藥物,瑪麗醫院陸續安排相關患者用藥。 周佩珊母親昨向本報表示,首批有11名第一型患者、包括佩珊可獲用藥。據她所知,用藥安排由年紀最小的患者開始,目前兩名約兩歲的病童已開始用藥,分別接種了第2及第3劑,而現年23歲的佩珊應排在最後一位。 佩珊要先增肥 脊骨開洞 周太說,佩珊曾接受植骨手術,脊髓空隙被「骨水泥」填滿,需接受全身麻醉手術在脊骨開洞,才能用藥,暫未知手術時間。周太說,在港大就讀的佩珊已考完試,現時首要目標是增肥應付脊骨手術,用藥一事「急不來」。 SMA藥物有望今年底在港註冊,不同類型的患者如適合用藥,可透過關愛基金資助陸續接受治療。另一名患者的母親Carol說,11歲兒子屬SMA第三型,並非首批可用藥的患者,她較關注即將出台的關愛基金病人藥物分擔機制。 有家屬憂關愛分擔機制 她說藥物獲註冊後,所有用藥患者包括佩珊都要申請關愛基金支付藥費,若分擔機制未能維持病人原本的生活水平,甚至要傾家蕩產的話,她不排除有父母會為降低資產總額而選擇離婚,以支付較少藥費。 內地制罕見病名錄 港未有 此外,內地衛生健康委員會等5個部門聯合制定的《第一批罕見病名錄》於上月底出台,涵蓋121種罕見病,包括脊髓肌肉萎縮症、黏多醣症、多發性硬化症等。另國家醫政管理局制定《罕見病目錄制定工作程序》,定期更新有關名錄,又列明納入名錄需符合病發率低、對患者危害大、有明確診斷方法,以及未有有效治療方法但納入國家科研專項等,罕見病團體等可向專家委員會提交建議。 香港罕見疾病聯盟會長曾建平說,內地民間團體可自下而上申請將罕見病納入名錄,比香港優勝。他早前已就內地訂立名冊去信林鄭月娥,他認為政府應有承擔,「不可能要每一種病的患者都走到電視前講出訴求」。他說當局已回覆指交由食衛局跟進。 食衛局發言人稱,國際間對不常見疾病並無一致定義, 在現行醫療政策下,每名到公立醫院接受醫療服務的病人均有同等機會接受治療。

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