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美首准基因療法治血癌度身訂做只需一次開治癌新方向

01/09/2017
基因療法, 白血病, 血癌

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【明報專訊】美國食品及藥物管理局（FDA）周三首次批准一種度身訂做的基因療法，用以治療血癌，開闢癌症治療新方向。這療法透過改造患者自身的免疫細胞基因，使之能殺死癌細胞，臨牀實驗顯示逾八成患者在3個月內病情得到紓解。不過這療法收費高昂，一次治療費用為47.5萬美元（約370.5萬港元）。

FDA批准的是CAR-T基因改造療法，由諾華藥廠（Novartis）推出後，名叫Kymriah，用於治療常見於兒童及25歲以下的青少年患上的B細胞急性淋巴細胞性白血病（B-cell acute lymphoblastic leukemia）。FDA形容這病「具毁滅性和致命」，Kymriah正好填補「未滿足的需求」，但規定只有對傳統療法無效或癌症復發的患者，才可使用。該新療法是先抽取患者的「T細胞」，即在人體免疫系統上發揮重要作用的白血球細胞，將之低溫冷藏，運到諾華位於新西澤的製造中心，然後改造基因編碼，使T細胞能辨別及攻擊癌細胞，最後將之放回患者體內，以殺死癌細胞。臨牀實驗結果顯示，在63名兒童及年輕成年患者中，83%接受這新療法後，3個月內病情得到緩解，6個月時89%患者仍然存活，到1年仍有79%存活。

只用於傳統療法無效復發者

這療法最初由賓夕法尼亞大學研究員研發，並授權給諾華藥廠使用。最先接受這療法是一名6歲女童，她2012年患上血癌垂危，其後在賓夕法尼亞兒童醫院接受CAR-T療法，現在已12歲，5年來都沒有在體內發現癌細胞。據美國國家癌症研究所估計，美國每年被診斷患有B細胞急性淋巴細胞性白血病的20歲以下患者約有3100人，是兒童最常見的癌症，且難以治療。

現時的治療方法包括化療、造血幹細胞移植，但每年仍有約600名患者血癌復發，5年無復發存活率僅為10％至30％。由於新療法是度身訂做，由抽取T細胞、冷藏、改造基因到再注回病人體內，整個過程需時約22天。諾華表示，初期有20間醫療中心獲准進行這治療，今年底將增至32間。Kymriah只需使用一次，但費用高達47.5萬美元，諾華稱病人接受治療後1個月內沒反應便不收費，並會為沒有買保險又或保險不足的病人提供財務協助。

費用約370萬元 1個月無效不收費

可負擔藥物組織不滿諾華將治療價格定得太高，最近曾與諾華開會。但諾華稱，Kymriah不算昂貴，利用骨髓治療血癌費用更高，約54萬至80萬美元。

FDA形容今次突破是「歷史性」，開啟治療癌症的新方向。FDA醫生戈特利布（Scott Gottlieb）說：「我們進入一個醫療創新的新領域，有能力改造患者自身的細胞用以攻擊致命細胞」。他對基因與細胞療法寄予厚望，認為未來可治好許多目前不治之症。

療法具風險併發症可致命

不過Kymriah也有風險，病人在接受治療後可能出現被稱為「細胞因子風暴」（cytokine storm）的副作用，包括高燒、血壓急降、肺充血，神經系統出問題和其他可能致命的併發症。美國製藥公司朱諾治療（Juno Therapeutics）也在研究CAR-T療法，但今年初有病人在臨牀試驗出現腦水腫死亡。有學者指出，這CAR-T技術對治療血癌有效，但對於一些「固體腫瘤」如肺癌或黑色素瘤則治療效果不彰。

（紐約時報/BBC）

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